在新冠疫苗中使用mRNA技术的辉瑞公司同意向基因编辑公司Beam支付高达13亿美元的费用，用于推进针对一系列罕见病的新型活体内碱基编辑项目。该批项目将使用mRNA和LNP(脂质纳米颗粒)将碱基编辑递送到目标器官，这一为期四年的研究联将聚焦于肝脏、肌肉和中枢神经系统的罕见遗传病。
mRNA疫亩的前景包括研究开发目前处于人体试验阶段的艾滋病毒、塞卡病毒和狂犬病疫苗。其中许多进展和治疗方法主要流向发达国家，凸显了公共医疗领域长期存在的不公平。为助力消除南半球国家在此方面的差距，一个由高等院校和制药公司组成的疫亩技术转让中心在南非成立，目前正在合作生产一种针对新冠病毒的有效mRNA疫亩，并计划将其扩展到麻疹等其他疾病。
探索治疗创新
在寻求扩大其传统药物投资组合的过程中，对新一代疗法(包括基因编辑)的研究是生命科学企业投资组合扩张的另一个领域。截至2021年，已有超过6.500个活性细胞和核酸治疗研发项目，同比增长20%。开创性的发现包括世界上第一个用于治疗数十年开放性伤口的周部基因疗法的三期试验。
自CRISPR /Cas9的发现以来，这些科学进步取得了重大飞跃，消除遗传性疾病或将成为现实。2020年，再生元制药公司(Regeneron )和Intelliat 扩大合作，开发圣于FCRISPR /CAS9的治疗方法。到2025年，再生医学市场的价值预计将达到220亿美元，十年间增长了两倍。
近期一些关键药物获批，为新的诊断和治疗技术带来了希望。美国FDA于2021年批准了百时美施贵宝的BCMACAR -T细胞免疫疗法Abecma ,这是首个获批用于多发性骨髓瘤的细胞疗法。
图3一典型的CGT价值链
从供应链模式转变为CGT价值链模式
供应链是战略采购，日常采购，转换和物流过程中涉及的所有活动的整合。另一方面，价值链是企业为提升顾客价值而向其提供的商品和服务增加效用的一系列商业运作。我们对客户的定义包括医疗机构、患者和其他利益攸关方。图3呈现了典型的定制细胞和基因治疗(cell and gene therapies ,简称CGT)价值链。
